核酸藥物迎來爆發(fā)性發(fā)展期
2024年03月14日 07:34 來源：科技日報 策劃：劉 恕 李 坤 采寫：本報記者 張佳星 侵刪
綠綿科技
體現(xiàn)客戶服務(wù)價值為宗旨
IJM NanoScaler、LNP,、PDI,、LUMTECH
經(jīng)過幾十年發(fā)展，核酸（RNA）藥物終于迎來了“高光時刻”——2023年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎再次肯定了核酸作為藥物的可行性,；2024年,，投資市場普遍遇冷，核酸藥物卻逆勢而上,，開出多個以“億元”“億美元”為單位的大單……
“新冠mRNA疫苗的異軍突起,，讓籍籍無名的核酸藥物為人熟知?！彼幬锘瘜W(xué)家,、中國科學(xué)院院士張禮和表示，核酸藥物2016年以來得到快速發(fā)展,，正在開啟創(chuàng)新藥物新時代,。
什么是核酸藥物,？醫(yī)藥巨頭為何不惜重金買斷它？
核酸藥物的基本單元是核苷酸,，把核苷酸像串珠子一樣串起來構(gòu)成了核酸,，將其做成藥物就是核酸藥物。很多人因?yàn)樾鹿趍RNA疫苗認(rèn)識核酸藥物,，這種新型疫苗巧妙利用部分病毒基因序列使接種者產(chǎn)生抗體,，阻斷了新冠大流行。
相較于傳統(tǒng)藥物每日一次或幾次的用藥頻率,，核酸藥物刷新了用藥模式,。一年只需打兩針，就可以降低血脂水平,，讓慢性病患者與健康人幾乎無異,。
“現(xiàn)在，科研人員正在研制治療高血壓的核酸藥物,，治療老年癡呆的藥物研究也進(jìn)展順利,。如果核酸藥物的應(yīng)用范圍能夠快速拓展，核酸藥物將給人們用藥帶來革命性變化,?！睆埗Y和表示，相較于以蛋白為靶點(diǎn)的傳統(tǒng)藥物,，核酸藥物直接作用于核酸靶點(diǎn)，藥效更持久,、有效性更強(qiáng),、靶點(diǎn)也更豐富。
（責(zé)任編輯：王婉瑩）
綠綿科技推出基于 mRNA 新冠病毒疫苗的研發(fā),，脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）已經(jīng)被證實(shí)是用來遞送 RNA 藥物,、疫苗的有效載藥方式。LNPs 封裝包裹易降解活性成分,，模擬低密度脂蛋白 (LDLs),，由內(nèi)源性途徑攝取。LNPs 對 pH 值敏感,，其設(shè)計(jì)目的是將其有效載荷釋放到細(xì)胞質(zhì)中,。這將是接種疫苗歷史上首次大規(guī)模使用核酸脂質(zhì)納米顆粒。
新的醫(yī)學(xué)發(fā)展使藥物及其活性成分日益復(fù)雜,，并帶來了新的挑戰(zhàn),。例如，寡核苷酸很容易在人體內(nèi)降解,。新研究表明 LNPs 可以形成一個用來保護(hù)活性成分（如：RNA,、mRNA,、siRNA 或基于 DNA 的 API）的穩(wěn)定環(huán)境。像核酸類藥物和向靶細(xì)胞運(yùn)送途徑的優(yōu)化是當(dāng)下非常熱門的研究領(lǐng)域,。
雙通道碰撞噴射混合器 (IJM) 包含兩個平行系統(tǒng)
適用于脂質(zhì)納米顆粒（LNP,、微乳液等）批量生產(chǎn)。
每個平行系統(tǒng)包含四個泵,，用于API預(yù)稀釋,、脂質(zhì)輸送、包裹混合以及脂質(zhì)納米顆粒的稀釋,。
配備質(zhì)量流量計(jì),、碰撞噴射混合裝置等。符合 21 CFR Part 11的 CDS 軟件,，簡單易操作,。圖形可視化系統(tǒng)，輕松處理復(fù)雜流程,。
綠綿科技新型臺式 IJM NanoScaler 系統(tǒng)專為脂質(zhì)納米粒研發(fā)而設(shè)計(jì) —— 使科學(xué)家能夠挑選出含有脂質(zhì)納米粒的原料藥配方的合適工藝參數(shù),。
IJM NanoScaler 的制造考慮了研發(fā)和實(shí)驗(yàn)室規(guī)模生產(chǎn)。
NanoScaler 配備了KNAUER的脂質(zhì)納米粒生產(chǎn)的碰撞噴射混合 (IJM) 技術(shù),，允許研究人員確定其基于 mRNA 的治療的封裝條件,，然后擴(kuò)大工藝規(guī)模，以在更大的符合 GMP 的碰撞噴射混合器 (IJM)裝置上運(yùn)行,。
NanoScaler 專門為低樣品量而設(shè)計(jì),，以免浪費(fèi)寶貴的原料藥。其占地面積小,，意味著可以穩(wěn)定地放置在研發(fā)實(shí)驗(yàn)室的工作臺上,。該系統(tǒng)配備了五種不同的混合器，以幫助研究人員確定哪些條件會導(dǎo)致核苷酸封裝的合適工藝,。此外,，研究人員可以根據(jù)需要定制混合裝置，從系統(tǒng)設(shè)置的靈活性中受益,。
封裝過程可通過軟件遠(yuǎn)程控制,，其可以從傳統(tǒng)的 PC 、筆記本電腦或平板電腦上運(yùn)行,。
關(guān)于綠綿科技
北京綠綿科技有限公司(簡稱：綠綿科技)以體現(xiàn)客戶服務(wù)價值為宗旨,，以專業(yè)精神和技能為廣大實(shí)驗(yàn)室分析工作者提供樣品前處理、樣品制備及分析,、實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)精確分析和管理的全面解決方案,，致力于協(xié)助客戶提高分析檢測的效率和水平。主要代理產(chǎn)品聯(lián)系電話：010-82676061/2/3/4/5/6/7/8 E-mail：[email protected]。
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